A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara que afeta os movimentos corporais e a respiração, devido à deficiência na produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
Esses neurônios são responsáveis por gestos voluntários vitais, como respirar e se mover. A doença não possui cura, mas as terapias existentes ajudam a estabilizar sua progressão.
Recentemente, o Ministério da Saúde do Brasil anunciou uma estratégia inovadora para disponibilizar a terapia gênica Zolgensma, destinada a crianças com AME tipo I. Esta iniciativa faz parte de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante Novartis, onde o pagamento está condicionado aos resultados da terapia nos pacientes.
Este acordo é um marco importante, pois pela primeira vez o Sistema Único de Saúde (SUS) oferecerá essa terapia de forma gratuita.
Como a Terapia Gênica Está Transformando Vidas?
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Antes da disponibilização dessa tecnologia, crianças com AME tipo I tinham uma alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade.
Com o tratamento, há melhorias significativas, como a capacidade de engolir, mastigar e sustentar o tronco. Os pacientes que receberão o tratamento serão monitorados por uma equipe especializada durante cinco anos. Além disso, um comitê será instalado para acompanhamento permanente dos pacientes que utilizarem o medicamento de dose única.
Este monitoramento é crucial para avaliar a eficácia do tratamento e garantir o melhor cuidado possível.
Quais Estados Oferecem o Tratamento?
O tratamento está disponível em 28 serviços de referência do SUS, distribuídos em 18 estados brasileiros. Esses estados incluem:
- Alagoas
- Bahia
- Ceará
- Distrito Federal
- Espírito Santo
- Goiás
- Minas Gerais
- Mato Grosso
- Pará
- Paraíba
- Pernambuco
- Piauí
- Paraná
- Rio de Janeiro
- Rio Grande do Norte
- Rio Grande do Sul
- Santa Catarina
- São Paulo